Insilico Medicine cho biết dữ liệu ban đầu cho thấy Rentosertib - một loại thuốc được phát hiện và thiết kế bởi trí tuệ nhân tạo và đang trong giai đoạn thử nghiệm cuối cùng trên người - có thể làm chậm quá trình lão hóa sinh học, Insilico Medicine cho biết, trong những phát hiện được công bố trên tạp chí Nature Biotechnology và được The New York Times, Bloomberg và The Wall Street Journal đưa tin hôm thứ Hai.

Thông báo này đánh dấu lần đầu tiên một loại thuốc do AI phát triển đưa ra bằng chứng của con người liên quan trực tiếp đến sinh học của quá trình lão hóa và nó diễn ra khi cuộc đua khám phá thuốc AI chuyển từ các bản demo quảng cáo sang thực tế lâm sàng ở giai đoạn cuối. Bloomberg đưa tin tuyên bố của công ty công nghệ sinh học rằng nghiên cứu cho thấy loại thuốc này đảo ngược các dấu hiệu lão hóa, trong khi The New York Times mô tả dữ liệu ban đầu cho thấy loại thuốc này có thể tự làm chậm quá trình lão hóa.

Từ thuốc chữa bệnh phổi đến ứng cử viên trường thọ

Rentosertib không được hình thành như một loại thuốc chống lão hóa. Nó nhắm vào bệnh xơ phổi vô căn (IPF), một bệnh phổi tiến triển và thường gây tử vong với các lựa chọn điều trị hạn chế. Nhưng cơ chế của nó là điều đã thu hút sự chú ý của thế giới về tuổi thọ: thuốc ức chế TNIK, một loại enzyme nằm ở điểm giao nhau của một số con đường truyền tín hiệu dẫn đến xơ hóa, bao gồm TGF-β và Wnt.

TNIK cũng đóng một vai trò trong kiểu hình bài tiết liên quan đến tuổi già, hay SASP - hỗn hợp các tín hiệu viêm mà các tế bào lão hóa bơm ra và làm tổn thương các mô xung quanh. Các nghiên cứu tiền lâm sàng cho thấy Rentosertib có đặc tính senomorphic, nghĩa là nó điều chỉnh tín hiệu có hại của các tế bào bạch cầu thay vì tiêu diệt chúng hoàn toàn. Lão hóa tế bào có liên quan đến một loạt các bệnh liên quan đến tuổi tác, từ thoái hóa thần kinh đến bệnh tim mạch và ung thư, đó là lý do tại sao Insilico đã rõ ràng về việc xem xét cơ chế của thuốc thông qua lăng kính sinh học lão hóa cũng như lăng kính xơ hóa.

Đường dẫn khám phá AI đằng sau nó

Câu chuyện về nguồn gốc của loại thuốc này là bằng chứng khái niệm cho toàn bộ phong trào khám phá thuốc AI. Insilico Medicine đã sử dụng nền tảng độc quyền của mình – PandaOmics để xác định mục tiêu và Chemistry42 để tạo phân tử – để xác định TNIK là mục tiêu mới và sau đó thiết kế một phân tử ứng cử viên chống lại nó, một quá trình mà công ty cho biết mất khoảng 18 tháng từ khi phát hiện mục tiêu đến ứng cử viên tiền lâm sàng.

Dòng thời gian đó, được nén trong khoảng thời gian từ 5 đến 6 năm mà một chiến dịch khám phá thông thường thường tiêu tốn, là lập luận cốt lõi cho việc phát triển thuốc ưu tiên AI và Rentosertib là triển lãm tiên tiến nhất của nó: thuốc ức chế TNIK đường uống đầu tiên được thử nghiệm lâm sàng ở bất kỳ đâu trên thế giới.

Dữ liệu con người trước đó cho thấy điều gì

Những phát hiện mới liên quan đến lão hóa được xây dựng dựa trên những kết quả đã khiến Rentosertib trở nên đáng chú ý. Trong một thử nghiệm Giai đoạn IIa, kết quả được công bố trên tạp chí Nature Medicine vào tháng 6 năm 2025, những bệnh nhân dùng liều 60 mg đã thấy dung tích sống gắng sức tăng trung bình 98,4 mL – thước đo tiêu chuẩn về chức năng phổi – trong 12 tuần, trong khi nhóm dùng giả dược giảm 20,3 mL. Trong một căn bệnh mà các liệu pháp điều trị hiện tại như nintedanib và pirfenidone chỉ làm chậm quá trình suy giảm, một loại thuốc giúp cải thiện chức năng phổi đồng thời duy trì mức độ an toàn có thể kiểm soát được sẽ thể hiện sự thay đổi thực sự trong mô hình điều trị.

Giai đoạn III đang được tiến hành

Rentosertib bước vào thử nghiệm Giai đoạn III vào ngày 7 tháng 7 năm 2026, trên 47 trung tâm ở Trung Quốc, với khoảng 320 bệnh nhân tham gia vào một nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng giả dược. Các nhà điều tra chủ chốt bao gồm Zuojun Xu, Chang Chen và Nanshan Zhong, một trong những chuyên gia y học hô hấp nổi tiếng nhất Trung Quốc.

Như thường lệ đối với các thử nghiệm bệnh mãn tính, quá trình đọc Giai đoạn III dự kiến ​​sẽ mất vài năm. Nhưng Insilico cho biết thử nghiệm sẽ thu thập dữ liệu dấu ấn sinh học về các yếu tố SASP và dấu hiệu lão hóa trong quá trình thực hiện, có khả năng mang lại một số bằng chứng chi tiết nhất trên con người về việc liệu việc nhắm mục tiêu dược lý vào sinh học lão hóa có khả thi hay không.

Tình hình tài chính của công ty cho phép nó tiến hành thử nghiệm. Insilico đã dự báo một kết quả tích cực trong nửa đầu năm 2026, với lý do đường dẫn của nó – Rentosertib đứng đầu trong số các tài sản của nó – là động lực chính.

Sự lạc quan thận trọng từ Ban lãnh đạo Công ty

Đồng giám đốc điều hành của Insilico nói với The Wall Street Journal rằng công ty đặt hy vọng lớn hơn vào loại thuốc này hơn là chỉ riêng bệnh xơ hóa - cụ thể là cuối cùng nó có thể được chứng minh là có thể đảo ngược quá trình lão hóa. Tham vọng đó vẫn chưa được chứng minh: chưa có loại thuốc nào được phê duyệt là liệu pháp chống lão hóa và các cơ quan quản lý cũng chưa có lộ trình xác lập để phê duyệt loại thuốc này, vì lão hóa không được coi là một căn bệnh.

Những gì ấn phẩm Công nghệ sinh học Tự nhiên cung cấp là bằng chứng trung gian - những thay đổi có thể đo lường được trong các dấu hiệu liên quan đến lão hóa - chứ không phải là sự kéo dài tuổi thọ hoặc sức khỏe của con người đã được chứng minh. Khoảng cách giữa hai điều đó là nơi mà hầu hết các chương trình thuốc kéo dài tuổi thọ đã hình thành.

Tại sao nó lại quan trọng

Nếu dữ liệu Giai đoạn III của Rentosertib được giữ vững, kết quả sẽ xác nhận hai đề xuất cùng một lúc: rằng các phân tử do AI thiết kế có thể vượt qua tiêu chuẩn cao nhất trong y học và các loại thuốc được phát triển cho một căn bệnh có thể được tái sử dụng để chống lại sinh học lão hóa ở phạm vi rộng hơn. Cả hai kết quả đều sẽ định hình lại cách ngành dược phẩm phân bổ ngân sách nghiên cứu của mình.

Hiện tại, tư thế thích hợp là tư thế mà thiết kế thử nghiệm của chính loại thuốc này thể hiện: đo lường cẩn thận ở người trong nhiều năm. Dữ liệu về dấu hiệu lão hóa là một tín hiệu ban đầu, không phải là một phán đoán - nhưng chúng là một tín hiệu ban đầu gắn liền với một loại thuốc đã ở giai đoạn cuối của thử nghiệm lâm sàng, điều này đưa nó đi trước hầu hết các ngành khoa học về tuổi thọ.

Đi trước AI

Để biết thêm về cách trí tuệ nhân tạo đang biến đổi y học, khoa học và cuộc sống hàng ngày, hãy theo dõi tin tức tin nóng về AI của chúng tôi. Chúng tôi theo dõi nghiên cứu, các công ty và các chính sách định hình lĩnh vực này theo thời gian thực.

Đọc thêm tin tức về AI →