La dernière entreprise issue d’un laboratoire de médecine de Stanford compte 37 000 employés, et aucun d’entre eux n’est humain. Il n’y a pas d’espace de laboratoire, pas de paie et pas de pause déjeuner. Dans une étude publiée le 17 septembre dans la revue Science, les chercheurs décrivent une société de biotechnologie virtuelle entièrement dotée d'un personnel d'IA qui a analysé des dizaines de milliers d'essais cliniques, découvert un signal biologique prédisant quels médicaments réussiraient et conçu de manière indépendante un traitement contre le cancer du poumon auquel une grande société pharmaceutique est parvenue par la suite par elle-même.
Une société pharmaceutique entière composée d'agents
Le projet est le fruit de l'idée originale de James Zou, professeur agrégé de science des données biomédicales à Stanford Medicine, et de l'étudiant diplômé Harrison Zhang, qui a dirigé les travaux. Il s'appuie sur le « laboratoire virtuel » d'agents scientifiques en IA que le groupe de Zou a lancé en 2025 – mais cette fois, l'équipe est allée plus loin, en créant une entreprise entière avec des dizaines de milliers d'agents en IA formés pour prendre en charge l'ensemble du pipeline de développement de médicaments.
"Notre idée était de voir jusqu'où nous pouvions aller dans ce sens. Pourrions-nous créer une société de biotechnologie qui s'occuperait de tout, depuis la recherche de cibles médicamenteuses jusqu'à la conception d'essais cliniques ?" » Zou a déclaré dans l'annonce de Stanford Medicine. « Pourrions-nous avoir une entreprise entièrement agentive qui relève les défis extrêmement complexes de la découverte de médicaments ?
L'entreprise virtuelle reflète l'organigramme d'une biotechnologie établie : un agent scientifique en chef dirige des équipes de recherche divisées en divisions spécialisées qui travaillent en parallèle sur les éléments fondamentaux de la conception de médicaments, de l'identification de cibles moléculaires à la conception d'essais cliniques.
Ce que 37 000 agents ont trouvé dans 50 000 essais
L’un des plus grands défis de la découverte de médicaments consiste à prédire quelles molécules survivront aux essais cliniques – un processus, selon Zou, qui peut coûter des dizaines, voire des centaines de millions de dollars et prendre de nombreuses années. Les agents se sont vu confier une tâche méticuleuse : plutôt que de parcourir largement la littérature scientifique, chaque agent a analysé un essai clinique spécifique et récupéré des données sur la sécurité et l’efficacité. Au total, ils ont catalogué environ 50 000 essais en moins d’une semaine, une tâche qui, selon Zou, aurait pris des années aux chercheurs humains.
Les agents ont ensuite examiné les données moléculaires collectées au cours de ces essais et ont construit deux systèmes de notation. Le premier mesurait la manière dont un médicament cible spécifiquement un type de cellule particulier, plutôt que d’affecter de nombreux types de cellules au sens large. La deuxième « bimodalité » mesurée : si l'activité d'un gène ciblé se comporte comme un interrupteur, s'allumant et s'éteignant, ou comme un gradateur avec une gamme d'états intermédiaires.
Le schéma qui en est ressorti était frappant. Les médicaments qui ciblaient les gènes switch-like d’une manière spécifique aux cellules avaient 40 % plus de chances de passer de la phase 1 aux essais de phase 2, 48 % plus de chances d’atteindre le marché et présentaient 32 % d’effets indésirables en moins par rapport aux médicaments ayant une activité étendue. L’effet a persisté dans les cancers, les maladies cérébrales, les maladies cardiaques et les affections rénales et pulmonaires.
"La science découverte par les agents est vraiment passionnante et montre que ces caractéristiques unicellulaires peuvent être utilisées pour fabriquer de meilleurs médicaments", a déclaré Zou. "Cela souligne l'importance de collecter ce type de données. Cela pourrait aider l'ensemble de l'industrie de la découverte de médicaments."
Le test B7-H3 : de la prédiction à la validation
La question décisive était de savoir si une entreprise entièrement dédiée à l’IA pouvait concevoir un véritable médicament. Pour le savoir, l’équipe a pointé les agents vers B7-H3, une protéine qui intéresse depuis longtemps les chercheurs sur le cancer du poumon. Les agents ont analysé des études et des référentiels de données biomédicales et ont découvert que le B7-H3 était fortement exprimé dans les fibroblastes, des cellules du tissu conjonctif qui vivent souvent à proximité des cellules tumorales. En fouillant dans les données transcriptomiques spatiales, ils ont découvert que ces fibroblastes exprimant B7-H3 envoyaient des signaux aux cellules immunitaires voisines et les supprimaient, masquant ainsi la tumeur des défenses naturelles de l'organisme.
Les agents ont ensuite conçu un conjugué anticorps-médicament – une protéine ciblée qui se concentre sur les cellules portant une abondance de B7-H3 et leur délivre directement une charge utile de chimiothérapie. Surtout, la conception reposait uniquement sur les informations disponibles avant janvier 2025. Quelques mois plus tard, en août 2025, une société pharmaceutique établie a développé indépendamment la même stratégie de conjugué anticorps-médicament contre B7-H3. Cette thérapie a ensuite reçu une désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA après avoir montré son efficacité dans une étude humaine – un résultat que Zou décrit comme une validation indépendante par un tiers de la conception de la biotechnologie virtuelle.
Zou ne poursuit pas le développement du B7-H3, puisqu'une autre société le guide déjà vers les cliniques. Mais il affirme que la biotechnologie virtuelle a fait apparaître d’autres cibles candidates conçues de la même manière.
Les humains restent le canal
Malgré l’ampleur de l’effectif des agents, Zou est explicite sur les limites. "Les humains, l'expérimentation physique et la validation seront toujours le canal par lequel l'IA aura un impact", a-t-il déclaré. La prochaine étape de l'équipe consiste à transférer les nouvelles découvertes de la biotechnologie virtuelle dans des laboratoires réels pour tester leur résistance dans le monde physique.
La recherche a été financée par une bourse Knight-Hennessy, les National Institutes of Health, la National Science Foundation et Chan Zuckerberg Biohub, avec le soutien supplémentaire du Département de science des données biomédicales de Stanford.
Pourquoi c'est important
L’étude intervient dans le cadre d’un changement plus large dans la manière dont l’IA est appliquée à la science – des modèles qui résument la recherche aux systèmes agents qui planifient les expériences, analysent les données et proposent de nouvelles thérapies. La couverture médiatique de ces travaux par le New York Times et la presse spécialisée dans la génomique souligne l'attention que suscite le cadre de la « biotechnologie virtuelle ».
Si le résultat de la conception avant validation du B7-H3 est une indication, l’industrie pharmaceutique dispose d’une nouvelle classe d’instruments de recherche à évaluer : des organisations d’agents d’IA capables de compresser des années de revue de la littérature et d’analyse d’essais en quelques jours. La question ouverte – celle que l'équipe de Zou teste actuellement – est de savoir dans quelle mesure ce que les agents proposent survit au contact avec un laboratoire physique.
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