A mais recente empresa a sair de um laboratório de medicina de Stanford tem 37 mil funcionários, e nenhum deles é humano. Não há espaço de laboratório, folha de pagamento e intervalo para almoço. Num estudo publicado a 17 de setembro na revista Science, os investigadores descrevem uma empresa de biotecnologia virtual totalmente equipada com IA que analisou dezenas de milhares de ensaios clínicos, descobriu um sinal biológico que prevê quais os medicamentos que terão sucesso e concebeu de forma independente uma terapia contra o cancro do pulmão que uma grande empresa farmacêutica mais tarde chegou por conta própria.

Uma empresa farmacêutica inteira feita de agentes

O projeto é ideia de James Zou, professor associado de ciência de dados biomédicos na Stanford Medicine, e do estudante de graduação Harrison Zhang, que liderou o trabalho. Baseia-se no “laboratório virtual” de agentes cientistas de IA que o grupo de Zou lançou em 2025 – mas desta vez a equipa foi mais longe, criando uma empresa inteira com dezenas de milhares de agentes de IA treinados para apoiar todo o processo de desenvolvimento de medicamentos.

“Nossa ideia era ver até onde poderíamos levar isso. Poderíamos criar uma empresa de biotecnologia que assumisse tudo, desde a busca de alvos de medicamentos até o planejamento de ensaios clínicos?” Zou disse no anúncio da Stanford Medicine. “Poderíamos ter uma empresa totalmente agente que enfrentasse os desafios extremamente complexos da descoberta de medicamentos?”

A empresa virtual reflete o organograma de uma empresa de biotecnologia estabelecida: um agente diretor científico lidera equipes de pesquisa divididas em divisões especializadas que trabalham em paralelo em elementos essenciais do projeto de medicamentos, desde a identificação de alvos moleculares até o projeto de ensaios clínicos.

O que 37.000 agentes encontraram em 50.000 testes

Um dos maiores desafios na descoberta de medicamentos é prever quais moléculas sobreviverão aos ensaios clínicos – um processo que Zou observa pode custar dezenas ou mesmo centenas de milhões de dólares e levar muitos anos. Foi atribuída aos agentes uma tarefa meticulosa: em vez de varrer amplamente a literatura científica, cada agente analisou um ensaio clínico específico e recuperou dados sobre segurança e eficácia. No total, eles catalogaram cerca de 50 mil testes em menos de uma semana, uma tarefa que Zou diz que levaria anos para pesquisadores humanos.

Os agentes examinaram então os dados moleculares coletados durante esses testes e construíram dois sistemas de pontuação. O primeiro mediu quão especificamente um medicamento atinge um determinado tipo de célula, em vez de afetar amplamente muitos tipos de células. O segundo mediu a “bimodalidade” – se a atividade de um gene alvo se comporta como um interruptor de luz, ligando e desligando, ou como um dimmer com uma série de estados intermediários.

O padrão que surgiu foi impressionante. Os medicamentos que visavam genes do tipo switch de uma forma específica da célula tinham 40% mais probabilidade de avançar dos ensaios de fase 1 para a fase 2, 48% mais probabilidade de chegar ao mercado e tinham 32% menos eventos adversos em comparação com medicamentos que tinham ampla atividade. O efeito persistiu em cânceres, doenças cerebrais, doenças cardíacas e problemas renais e pulmonares.

“A ciência que os agentes descobriram é realmente emocionante e mostra que estas características unicelulares podem ser usadas para produzir medicamentos melhores”, disse Zou. "Isso aponta para a importância da recolha deste tipo de dados. Isto poderia ajudar toda a indústria de descoberta de medicamentos."

O teste B7-H3: da previsão à validação

A questão decisiva era se uma empresa totalmente baseada em IA poderia conceber um medicamento real. Para descobrir, a equipe apontou os agentes para B7-H3, uma proteína há muito de interesse para pesquisadores de câncer de pulmão. Os agentes analisaram estudos e repositórios de dados biomédicos e encontraram B7-H3 altamente expresso em fibroblastos – células do tecido conjuntivo que muitas vezes vivem perto de células tumorais. Investigando dados transcriptômicos espaciais, eles descobriram que esses fibroblastos que expressam B7-H3 estavam sinalizando para células imunológicas próximas e suprimindo-as, ocultando efetivamente o tumor das defesas naturais do corpo.

Os agentes então desenvolveram um conjugado anticorpo-droga – uma proteína direcionada que se concentra nas células que transportam B7-H3 abundante e fornece uma carga útil de quimioterapia diretamente a elas. Crucialmente, o projeto baseou-se apenas em informações disponíveis antes de janeiro de 2025. Meses depois, em agosto de 2025, uma empresa farmacêutica estabelecida desenvolveu de forma independente a mesma estratégia de conjugado anticorpo-fármaco contra B7-H3. Essa terapia recebeu uma designação de terapia inovadora da FDA depois de mostrar eficácia em um estudo em humanos – um resultado que Zou descreve como validação independente de terceiros do design da biotecnologia virtual.

Zou não está buscando mais o B7-H3, uma vez que outra empresa já o está direcionando para clínicas. Mas ele diz que a biotecnologia virtual trouxe à tona outros alvos candidatos concebidos da mesma forma.

Os humanos continuam sendo o canal

Apesar da escala da força de trabalho dos agentes, Zou é explícito quanto aos limites. “Os seres humanos, a experimentação física e a validação serão sempre o canal através do qual a IA causa impacto”, disse ele. O próximo passo da equipe é transferir as novas descobertas da biotecnologia virtual para laboratórios reais para testar quantas delas se sustentam no mundo físico.

A pesquisa foi financiada por uma bolsa Knight-Hennessy, pelos Institutos Nacionais de Saúde, pela National Science Foundation e pelo Chan Zuckerberg Biohub, com apoio adicional do Departamento de Ciência de Dados Biomédicos de Stanford.

Por que é importante

O estudo surge no meio de uma mudança mais ampla na forma como a IA é aplicada à ciência – desde modelos que resumem a investigação até sistemas de agentes que planeiam experiências, analisam dados e propõem novas terapêuticas. A cobertura do trabalho do The New York Times e da imprensa da indústria genómica sublinha a atenção que o quadro da “biotecnologia virtual” está a atrair.

Se o resultado do design antes da validação no B7-H3 servir de indicação, a indústria farmacêutica tem uma nova classe de instrumentos de investigação para avaliar: organizações de agentes de IA que podem comprimir anos de revisão de literatura e análise de ensaios em dias. A questão em aberto – aquela que a equipe de Zou está testando agora – é quanto do que os agentes propõem sobrevive ao contato com uma bancada física de laboratório.

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