Insilico Medicine 发表在《自然生物技术》上的研究结果显示，早期数据表明，rentosertib（一种由人工智能发现和设计并已进入人体试验最后阶段的药物）可以减缓生物衰老，《纽约时报》、彭博社和《华尔街日报》周一对此进行了报道。
该公告标志着人工智能开发的药物首次产生直接涉及衰老生物学的人体证据，并且随着人工智能药物发现竞赛从推销演示转向后期临床现实而落地。彭博社报道了该生物技术公司的说法，即该研究表明该药物可以逆转衰老标志物，而《纽约时报》则将早期数据描述为表明该药物可以减缓衰老本身。
从肺病药物到长寿候选者
Rentosertib 并不是一种抗衰老药。它针对的是特发性肺纤维化（IPF），这是一种进行性且往往致命的肺部疾病，治疗选择有限。但它的机制引起了长寿界的关注：该药物抑制 TNIK，这是一种位于多种纤维化驱动信号通路交叉点的酶，包括 TGF-β 和 Wnt。
TNIK 还在衰老相关的分泌表型（SASP）中发挥着重要作用，SASP 是衰老细胞发出的炎症信号混合物，会损害周围组织。临床前研究表明，rentosertib 具有衰老特性，这意味着它可以调节衰老细胞的有害信号传导，而不是直接杀死它们。细胞衰老与一系列与年龄相关的疾病有关，从神经退行性疾病到心血管疾病和癌症，这就是为什么 Insilico 明确表示通过衰老生物学和纤维化的生物学视角来观察该药物的机制。
其背后的人工智能发现管道
该药物的起源故事是整个人工智能药物发现运动的概念证明。 Insilico Medicine 使用其专有平台——用于靶点识别的 PandaOmics 和用于分子生成的 Chemistry42——将 TNIK 识别为新靶点，然后针对其设计候选分子，该公司表示，从靶点发现到临床前候选的过程大约需要 18 个月。
与传统的发现活动通常需要五到六年的时间相比，这一时间表被压缩，这是人工智能优先药物开发的核心论点，而rentosertib是其最先进的展示品：第一个在世界任何地方进入临床试验的口服TNIK抑制剂。
早期人类数据显示了什么
与衰老相关的新发现建立在已经使rentosertib引人注目的结果的基础上。在一项 IIa 期试验中，其结果于 2025 年 6 月发表在《自然医学》杂志上，接受 60 毫克剂量的患者在 12 周内发现用力肺活量（肺功能的标准衡量标准）平均增加了 98.4 毫升，而安慰剂组则下降了 20.3 毫升。在尼达尼布和吡非尼酮等现有疗法仅缓慢衰退的疾病中，改善肺功能同时保持可控安全性的药物将代表治疗模式的真正转变。
第三阶段已经开始
Rentosertib 于 2026 年 7 月 7 日进入 III 期测试，在中国 47 个中心进行，约 320 名患者参加了一项随机、双盲、安慰剂对照研究。主要研究人员包括徐作军、陈昌和钟南山，他们是中国最著名的呼吸医学专家之一。
正如慢性病试验的典型情况一样，第三阶段的结果预计需要几年时间。但 Insilico 表示，该试验将在此过程中收集有关 SASP 因子和衰老标记物的生物标记物数据，可能会产生一些迄今为止最详细的人类证据，证明针对衰老生物学的药理学是否可行。
该公司的财务状况为其提供了进行试验的空间。 Insilico 预计 2026 年上半年将取得积极成果，并称其管道（其资产中的主要资产为rentosertib）是关键驱动力。
公司领导层持谨慎乐观态度
Insilico 的联合首席执行官告诉《华尔街日报》，该公司对这种药物的希望比单纯的纤维化更大，即它最终能被证明能够逆转衰老。这一雄心尚未得到证实：还没有药物被批准作为抗衰老疗法，监管机构也没有既定的批准途径，因为衰老不被归类为一种疾病。
《自然生物技术》出版物提供的是中间证据——衰老相关标志物的可测量变化——而不是人类寿命或健康寿命的延长的证明。这两件事之间的差距是大多数长寿药物项目失败的地方。
为什么它很重要
如果rentosertib的第三阶段数据成立，结果将同时验证两个命题：人工智能设计的分子可以跨越医学的最高标准，针对一种疾病开发的药物可以更广泛地用于对抗衰老生物学。无论哪种结果都将重塑制药行业分配研究预算的方式。
目前，适当的姿势是该药物自己的试验设计所体现的：多年来在人体中仔细测量。衰老标志物数据是一个早期信号，而不是一个结论——但它们是与已经深入临床测试最后阶段的药物相关的早期信号，这使其比大多数长寿科学领先数年。
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