Das jüngste Unternehmen, das aus einem Stanford Medicine-Labor hervorgegangen ist, beschäftigt 37.000 Mitarbeiter, und keiner von ihnen ist ein Mensch. Es gibt keinen Platz im Labor, keine Gehaltsabrechnung und keine Mittagspause. In einer am 17. September in der Fachzeitschrift „Science“ veröffentlichten Studie beschreiben Forscher ein virtuelles Biotech-Unternehmen, das vollständig mit KI ausgestattet ist und Zehntausende klinische Studien analysiert, ein biologisches Signal entdeckt hat, das vorhersagt, welche Medikamente erfolgreich sein werden, und unabhängig eine Lungenkrebstherapie entwickelt hat, zu der später ein großes Pharmaunternehmen auf eigene Faust gelangt ist.
Ein ganzes Pharmaunternehmen, das aus Agenten besteht
Das Projekt ist die Idee von James Zou, außerordentlicher Professor für biomedizinische Datenwissenschaft an der Stanford Medicine, und dem Doktoranden Harrison Zhang, der die Arbeit leitete. Es baut auf dem „virtuellen Labor“ von KI-Wissenschaftlern auf, das Zous Gruppe im Jahr 2025 ins Leben gerufen hat – doch dieses Mal ging das Team noch einen Schritt weiter und gründete ein ganzes Unternehmen mit Zehntausenden von KI-Agenten, die darauf trainiert sind, die gesamte Pipeline der Arzneimittelentwicklung zu unterstützen.
„Unsere Idee war zu sehen, wie weit wir das vorantreiben können. Könnten wir ein Biotech-Unternehmen gründen, das alles von der Suche nach Wirkstoffzielen bis hin zur Gestaltung klinischer Studien übernimmt?“ Zou sagte in der Ankündigung von Stanford Medicine. „Könnten wir ein vollständig agierendes Unternehmen haben, das die äußerst komplexen Herausforderungen der Arzneimittelforschung bewältigt?“
Das virtuelle Unternehmen spiegelt das Organigramm eines etablierten Biotechnologieunternehmens wider: Ein Agent des Chief Science Officer leitet Forschungsteams, die in spezialisierte Abteilungen unterteilt sind, die parallel an Kernelementen des Arzneimitteldesigns arbeiten, von der Identifizierung molekularer Ziele bis zur Gestaltung klinischer Studien.
Was 37.000 Agenten in 50.000 Versuchen fanden
Eine der größten Herausforderungen bei der Arzneimittelforschung besteht darin, vorherzusagen, welche Moleküle klinische Studien überleben werden – ein Prozess, der laut Zou Dutzende oder sogar Hunderte Millionen Dollar kosten und viele Jahre dauern kann. Den Wirkstoffen wurde eine sorgfältige Aufgabe übertragen: Anstatt die wissenschaftliche Literatur umfassend zu durchforsten, analysierte jeder Wirkstoff eine bestimmte klinische Studie und ermittelte Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit. Insgesamt haben sie in weniger als einer Woche rund 50.000 Studien katalogisiert, eine Aufgabe, die menschliche Forscher laut Zou Jahre gebraucht hätte.
Anschließend untersuchten die Agenten die während dieser Versuche gesammelten molekularen Daten und erstellten zwei Bewertungssysteme. Bei der ersten Studie wurde gemessen, wie spezifisch ein Medikament auf einen bestimmten Zelltyp abzielt, anstatt viele Zelltypen allgemein zu beeinflussen. Beim zweiten wurde die „Bimodalität“ gemessen – ob sich die Aktivität eines Zielgens wie ein Lichtschalter verhält, der ein- und ausgeschaltet wird, oder wie ein Dimmer mit einer Reihe von Zwischenzuständen.
Das dabei entstandene Muster war auffällig. Bei Arzneimitteln, die zellspezifisch auf schalterähnliche Gene abzielen, ist die Wahrscheinlichkeit, dass sie von Phase-1- zu Phase-2-Studien gelangen, um 40 % höher, die Wahrscheinlichkeit, dass sie auf den Markt kommen, um 48 % höher, und es treten 32 % weniger Nebenwirkungen auf als bei Arzneimitteln mit breiter Wirkung. Die Wirkung blieb bei Krebs, Gehirnerkrankungen, Herzerkrankungen sowie Nieren- und Lungenerkrankungen bestehen.
„Die Wissenschaft, die die Wirkstoffe entdeckt haben, ist wirklich spannend und zeigt, dass diese Einzelzellmerkmale zur Herstellung besserer Medikamente genutzt werden können“, sagte Zou. „Es zeigt, wie wichtig es ist, diese Art von Daten zu sammeln. Dies könnte der gesamten Arzneimittelforschungsbranche helfen.“
Der B7-H3-Test: Von der Vorhersage zur Validierung
Die entscheidende Frage war, ob ein reines KI-Unternehmen ein tatsächliches Medikament entwickeln könnte. Um das herauszufinden, richtete das Team die Wirkstoffe auf B7-H3, ein Protein, das seit langem für Lungenkrebsforscher von Interesse ist. Die Agenten analysierten Studien und biomedizinische Datenbestände und stellten fest, dass B7-H3 in Fibroblasten stark exprimiert wird – Bindegewebszellen, die oft in der Nähe von Tumorzellen leben. Bei der Untersuchung räumlicher Transkriptomdaten entdeckten sie, dass diese B7-H3-exprimierenden Fibroblasten Signale an nahegelegene Immunzellen senden und diese unterdrücken, wodurch der Tumor effektiv vor den natürlichen Abwehrkräften des Körpers geschützt wird.
Anschließend entwickelten die Agenten ein Antikörper-Wirkstoff-Konjugat – ein zielgerichtetes Protein, das sich in Zellen mit reichlich B7-H3 einnistet und ihnen eine Chemotherapie-Wirkstofflast direkt zuführt. Entscheidend ist, dass sich das Design nur auf Informationen stützte, die vor Januar 2025 verfügbar waren. Monate später, im August 2025, entwickelte ein etabliertes Pharmaunternehmen unabhängig die gleiche Antikörper-Wirkstoff-Konjugat-Strategie gegen B7-H3. Diese Therapie erhielt von der FDA den Status einer bahnbrechenden Therapie, nachdem sie in einer Humanstudie ihre Wirksamkeit gezeigt hatte – ein Ergebnis, das Zou als unabhängige Validierung des Designs des virtuellen Biotechnologieunternehmens durch Dritte beschreibt.
Zou verfolgt B7-H3 nicht weiter, da ein anderes Unternehmen es bereits in Richtung Kliniken führt. Aber er sagt, die virtuelle Biotechnologie habe andere potenzielle Ziele entdeckt, die auf die gleiche Weise entwickelt wurden.
Der Mensch bleibt der Kanal
Trotz der Größe der Agentenbelegschaft weist Zou ausdrücklich auf die Grenzen hin. „Menschen, physikalische Experimente und Validierung werden immer der Kanal sein, über den KI Wirkung entfaltet“, sagte er. Der nächste Schritt des Teams besteht darin, die neuen Erkenntnisse der virtuellen Biotechnologie in reale Labore zu übertragen, um zu testen, wie viele davon in der physischen Welt Bestand haben.
Die Forschung wurde durch ein Knight-Hennessy-Stipendium, die National Institutes of Health, die National Science Foundation und Chan Zuckerberg Biohub finanziert, mit zusätzlicher Unterstützung durch das Department of Biomedical Data Science der Stanford University.
Warum es wichtig ist
Die Studie erscheint inmitten eines umfassenderen Wandels in der Art und Weise, wie KI in der Wissenschaft angewendet wird – von Modellen, die Forschung zusammenfassen, bis hin zu Wirkstoffsystemen, die Experimente planen, Daten analysieren und neuartige Therapeutika vorschlagen. Die Berichterstattung der New York Times und der Genomik-Branchenpresse über die Arbeit unterstreicht die Aufmerksamkeit, die das Rahmenwerk der „virtuellen Biotechnologie“ auf sich zieht.
Wenn das Design-vor-Validierungs-Ergebnis bei B7-H3 ein Hinweis ist, muss die Pharmaindustrie eine neue Klasse von Forschungsinstrumenten bewerten: Organisationen von KI-Agenten, die jahrelange Literaturrecherchen und Versuchsanalysen auf Tage komprimieren können. Die offene Frage – die Zous Team derzeit testet – ist, wie viel von dem, was die Agenten vorschlagen, den Kontakt mit einem physischen Labortisch überlebt.
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