スタンフォード大学の医学研究所から独立した最新の会社には 37,000 人の従業員がいますが、そのうちの 1 人も人間ではありません。研究室のスペースも給与計算も昼休みもありません。サイエンス誌に9月17日に掲載された研究論文では、研究者らは、数万の臨床試験を分析し、どの薬剤が成功するかを予測する生物学的シグナルを発見し、後に大手製薬会社が独自に肺がん治療法を設計した、完全にAIを配置した仮想バイオテクノロジー企業について説明している。

製薬会社全体がエージェントで構成されている

このプロジェクトは、スタンフォード医科大学生物医学データサイエンス准教授のジェームス・ゾウ氏と、この作業を主導した大学院生のハリソン・チャン氏の発案によるものです。これは、Zou 氏のグループが 2025 年に立ち上げた AI 科学者エージェントの「仮想ラボ」を基盤としています。しかし今回チームはさらに前進し、医薬品開発のパイプライン全体をサポートするために訓練された数万人の AI エージェントを擁する会社全体を設立しました。

「私たちの考えは、これをどこまで推し進めることができるかということでした。創薬標的の探索から臨床試験の設計まで、すべてを引き受けるバイオテクノロジー企業を設立できないでしょうか?」ゾウ氏はスタンフォード医学の発表でこう述べた。 「創薬という非常に複雑な課題に取り組む完全なエージェント会社を設立できないでしょうか?」

この仮想会社は、確立されたバイオテクノロジーの組織図を反映しています。最高科学責任者のエージェントが、分子標的の特定から臨床試験の設計まで、医薬品設計の中核要素に並行して取り組む専門部門に分かれた研究チームを率いています。

37,000 人のエージェントが 50,000 件のトライアルで発見したこと

創薬における最大の課題の 1 つは、どの分子が臨床試験で生き残るかを予測することです。このプロセスには数千万ドル、場合によっては数億ドルの費用がかかり、何年もかかる可能性があると Zou 氏は述べています。エージェントには細心の注意を払った任務が割り当てられました。各エージェントは科学文献を広範囲に調査するのではなく、特定の臨床試験を分析し、安全性と有効性に関するデータを取得しました。彼らは合計で約 50,000 件の試験を 1 週間以内にカタログ化したが、この作業は人間の研究者なら何年もかかるだろうとゾウ氏は言う。

次に、エージェントはそれらの試験中に収集された分子データを検査し、2 つのスコアリング システムを構築しました。 1つ目は、薬剤が多くの細胞型に広範囲に影響を与えるのではなく、特定の細胞型をどの程度特異的に標的とするかを測定したものです。 2つ目は、「二峰性」を測定したもので、標的遺伝子の活性が、オンとオフを切り替える照明のスイッチのように動作するか、またはさまざまな中間状態を備えた調光器のように動作するかどうかを測定した。

浮かび上がったパターンは印象的でした。細胞特異的な方法でスイッチ様遺伝子を標的とした薬剤は、幅広い活性を持つ薬剤と比較して、第1相試験から第2相試験に進む可能性が40%高く、市場に投入される可能性が48%高く、有害事象が32%少なかった。この効果は、がん、脳疾患、心臓病、腎臓や肺の疾患全体にわたって持続しました。

「エージェントたちが発見した科学は本当に刺激的で、これらの単細胞の特徴をより良い薬の製造に利用できることが示されました」とゾウ氏は語った。 「これは、この種のデータを収集することの重要性を示しています。これは創薬業界全体に役立つ可能性があります。」

B7-H3 テスト: 予測から検証まで

決定的な問題は、完全 AI 企業が実際の薬を設計できるかどうかでした。それを解明するために、研究チームは、肺がん研究者が長年関心を寄せてきたタンパク質であるB7-H3を薬剤に指示した。エージェントらは研究と生物医学データリポジトリを分析し、線維芽細胞（腫瘍細胞の近くに存在することが多い結合組織細胞）でB7-H3が高度に発現していることを発見した。彼らは、空間トランスクリプトーム データを詳しく調査したところ、これらの B7-H3 発現線維芽細胞が近くの免疫細胞にシグナル伝達して免疫細胞を抑制し、腫瘍を身体の自然な防御から効果的に覆い隠していることを発見しました。

次に、エージェントは抗体と薬物の複合体、つまり豊富な B7-H3 を保有する細胞に狙いを定めて化学療法のペイロードを細胞に直接届ける標的タンパク質を設計しました。重要なのは、この設計が 2025 年 1 月以前に入手可能な情報のみに依存していたことです。数か月後の 2025 年 8 月、ある老舗製薬会社が B7-H3 に対する同じ抗体薬物複合体戦略を独自に開発しました。この治療法は、ヒトを対象とした研究で有効性が示された後、FDA の画期的な治療法の指定を受けました。ゾウ氏は、その結果を、仮想バイオテクノロジーの設計に対する独立した第三者による検証と説明しています。

別の会社がすでにB7-H3をクリニック向けに導入しているため、ZouはB7-H3をさらに追求していません。しかし、仮想バイオテクノロジーにより、同様の方法で設計された他の標的候補が浮上したと同氏は言う。

人間は導管のまま

エージェントの労働力の規模にもかかわらず、ゾウ氏は限界について明確に述べています。 「人間、物理的な実験、検証は常に AI が影響を与えるパイプとなるでしょう」と彼は言いました。チームの次のステップは、仮想バイオテクノロジーの新たな発見を実際の研究室に移し、どれだけが物理世界で耐えられるかをテストすることだ。

この研究はナイト・ヘネシー奨学金、国立衛生研究所、国立科学財団、チャン・ザッカーバーグ・バイオハブから資金提供を受け、スタンフォード大学生物医学データ科学部からの追加支援も受けた。

なぜそれが重要なのか

この研究は、研究を要約するモデルから、実験を計画し、データを分析し、新しい治療法を提案するエージェントシステムに至るまで、AIの科学への適用方法がより広範に変化する中で発表された。ニューヨーク・タイムズやゲノミクス業界の報道機関によるこの研究の報道は、「仮想バイオテクノロジー」フレームワークが注目を集めていることを強調しています。

B7-H3 の検証前設計の結果が何らかの兆候であるとすれば、製薬業界は評価すべき新しい種類の研究手段を手に入れたことになります。それは、長年にわたる文献レビューと試験分析を数日に圧縮できる AI エージェントの組織です。未解決の問題は、Zou のチームが現在テストしている問題ですが、エージェントが提案した内容が物理的な実験台との接触後にどれだけ生き残るかです。

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