Công ty mới nhất thành lập từ phòng thí nghiệm Y học Stanford có 37.000 nhân viên và không ai trong số họ là con người. Không có phòng thí nghiệm, không có bảng lương và không có giờ nghỉ trưa. Trong một nghiên cứu được công bố ngày 17 tháng 9 trên tạp chí Khoa học, các nhà nghiên cứu mô tả một công ty công nghệ sinh học ảo có đầy đủ nhân viên AI đã phân tích hàng chục nghìn thử nghiệm lâm sàng, phát hiện ra tín hiệu sinh học dự đoán loại thuốc nào sẽ thành công và thiết kế độc lập một liệu pháp điều trị ung thư phổi mà một công ty dược phẩm lớn sau đó đã tự mình phát triển.

Toàn bộ công ty dược phẩm được tạo thành từ các đại lý

Dự án này là sản phẩm trí tuệ của James Zou, phó giáo sư khoa học dữ liệu y sinh tại Stanford Medicine, và sinh viên tốt nghiệp Harrison Zhang, người đứng đầu công trình. Nó được xây dựng dựa trên "phòng thí nghiệm ảo" gồm các đặc vụ khoa học AI mà nhóm của Zou thành lập vào năm 2025 - nhưng lần này nhóm đã tiến xa hơn, tạo ra cả một công ty với hàng chục nghìn đặc vụ AI được đào tạo để hỗ trợ toàn bộ quy trình phát triển thuốc.

"Ý tưởng của chúng tôi là xem chúng tôi có thể đẩy điều này đi bao xa. Liệu chúng tôi có thể tạo ra một công ty công nghệ sinh học đảm nhận mọi việc từ tìm kiếm mục tiêu thuốc cho đến thiết kế các thử nghiệm lâm sàng không?" Zou cho biết trong thông báo của Stanford Medicine. "Liệu chúng ta có thể có một công ty đại diện hoàn toàn có thể giải quyết những thách thức cực kỳ phức tạp trong việc khám phá ma túy không?"

Công ty ảo phản ánh sơ đồ tổ chức của một công nghệ sinh học đã có tên tuổi: một giám đốc khoa học lãnh đạo các nhóm nghiên cứu được chia thành các bộ phận chuyên môn hoạt động song song trên các yếu tố cốt lõi của thiết kế thuốc, từ xác định mục tiêu phân tử đến thiết kế thử nghiệm lâm sàng.

37.000 đại lý được tìm thấy trong 50.000 thử nghiệm

Một trong những thách thức lớn nhất trong việc phát triển thuốc là dự đoán phân tử nào sẽ tồn tại trong các thử nghiệm lâm sàng - một quá trình mà Zou lưu ý có thể tiêu tốn hàng chục, thậm chí hàng trăm triệu đô la và mất nhiều năm. Các tác nhân được giao một nhiệm vụ tỉ mỉ: thay vì quét rộng các tài liệu khoa học, mỗi tác nhân phân tích một thử nghiệm lâm sàng cụ thể và lấy dữ liệu về tính an toàn và hiệu quả. Tổng cộng, họ đã lập danh mục khoảng 50.000 thử nghiệm trong vòng chưa đầy một tuần, một nhiệm vụ mà Zou cho rằng sẽ khiến các nhà nghiên cứu con người phải mất nhiều năm.

Sau đó, các đặc vụ kiểm tra dữ liệu phân tử được thu thập trong các thử nghiệm đó và xây dựng hai hệ thống tính điểm. Phương pháp đầu tiên đo lường mức độ cụ thể của thuốc nhắm vào một loại tế bào cụ thể, thay vì ảnh hưởng đến nhiều loại tế bào trên diện rộng. Phương pháp thứ hai đo lường "tính lưỡng cực" - liệu hoạt động của gen mục tiêu có hoạt động giống như một công tắc đèn, bật và tắt hay giống như một bộ điều chỉnh độ sáng với một loạt các trạng thái trung gian hay không.

Mô hình nổi lên thật ấn tượng. Các loại thuốc nhắm vào các gen giống công tắc theo cách đặc hiệu cho tế bào có khả năng tiến triển từ thử nghiệm giai đoạn 1 sang giai đoạn 2 cao hơn 40%, khả năng tiếp cận thị trường cao hơn 48% và có ít tác dụng phụ hơn 32% so với các loại thuốc có hoạt tính rộng. Hiệu ứng này vẫn tồn tại đối với các bệnh ung thư, bệnh não, bệnh tim, bệnh thận và phổi.

Zou cho biết: “Khoa học mà các đặc vụ phát hiện thực sự rất thú vị và nó cho thấy những đặc điểm đơn bào này có thể được sử dụng để tạo ra các loại thuốc tốt hơn”. "Nó chỉ ra tầm quan trọng của việc thu thập loại dữ liệu này. Điều này có thể giúp ích cho toàn bộ ngành nghiên cứu thuốc."

Bài kiểm tra B7-H3: Từ dự đoán đến xác thực

Câu hỏi mang tính quyết định là liệu một công ty hoàn toàn sử dụng AI có thể thiết kế một loại thuốc thực sự hay không. Để tìm hiểu, nhóm nghiên cứu đã chỉ ra các tác nhân tại B7-H3, một loại protein được các nhà nghiên cứu ung thư phổi quan tâm từ lâu. Các tác nhân đã phân tích các nghiên cứu và kho lưu trữ dữ liệu y sinh và tìm thấy B7-H3 được biểu hiện cao trong các nguyên bào sợi - tế bào mô liên kết thường sống gần các tế bào khối u. Đi sâu vào dữ liệu phiên mã không gian, họ phát hiện ra rằng các nguyên bào sợi biểu hiện B7-H3 này đang truyền tín hiệu đến các tế bào miễn dịch gần đó và ức chế chúng, che giấu hiệu quả khối u khỏi khả năng phòng vệ tự nhiên của cơ thể.

Sau đó, các tác nhân này đã thiết kế một liên hợp kháng thể-thuốc - một loại protein nhắm mục tiêu chứa các tế bào mang lượng B7-H3 dồi dào và cung cấp khối lượng hóa trị trực tiếp cho chúng. Điều quan trọng là thiết kế chỉ dựa vào thông tin có sẵn trước tháng 1 năm 2025. Nhiều tháng sau, vào tháng 8 năm 2025, một công ty dược phẩm đã thành lập đã độc lập phát triển chiến lược liên hợp kháng thể-thuốc tương tự để chống lại B7-H3. Liệu pháp đó tiếp tục nhận được chỉ định trị liệu đột phá của FDA sau khi cho thấy tính hiệu quả trong một nghiên cứu trên người - một kết quả mà Zou mô tả là sự xác nhận độc lập của bên thứ ba đối với thiết kế của công nghệ sinh học ảo.

Zou không theo đuổi B7-H3 nữa vì một công ty khác đã đưa nó tới các phòng khám. Nhưng ông nói rằng công nghệ sinh học ảo đã làm nổi lên các mục tiêu ứng cử viên khác được thiết kế theo cách tương tự.

Con người vẫn là ống dẫn

Bất chấp quy mô của lực lượng lao động đại lý, Zou vẫn rõ ràng về các giới hạn. Ông nói: “Con người, thử nghiệm và xác nhận vật lý sẽ luôn là phương tiện để AI tạo ra tác động”. Bước tiếp theo của nhóm là chuyển những phát hiện mới của công nghệ sinh học ảo vào các phòng thí nghiệm thực sự để kiểm tra xem có bao nhiêu người có thể trụ vững trong thế giới vật chất.

Nghiên cứu được tài trợ bởi Học bổng Knight-Hennessy, Viện Y tế Quốc gia, Quỹ Khoa học Quốc gia và Chan Zuckerberg Biohub, với sự hỗ trợ bổ sung từ Khoa Khoa học Dữ liệu Y sinh của Stanford.

Tại sao nó lại quan trọng

Nghiên cứu này được thực hiện trong bối cảnh có sự thay đổi lớn hơn về cách áp dụng AI vào khoa học – từ các mô hình tóm tắt nghiên cứu đến các hệ thống tác nhân lập kế hoạch thí nghiệm, phân tích dữ liệu và đề xuất các phương pháp trị liệu mới. Việc đưa tin về tác phẩm của The New York Times và báo chí ngành công nghiệp gen nhấn mạnh sự chú ý mà khuôn khổ "công nghệ sinh học ảo" đang thu hút.

Nếu kết quả thiết kế trước khi xác nhận trên B7-H3 là bất kỳ dấu hiệu nào thì ngành dược phẩm có một loại công cụ nghiên cứu mới để đánh giá: các tổ chức gồm các tác nhân AI có thể nén các năm xem xét tài liệu và phân tích thử nghiệm thành từng ngày. Câu hỏi mở - câu hỏi mà nhóm của Zou hiện đang thử nghiệm - là bao nhiêu thứ mà các đặc vụ đề xuất có thể tồn tại khi tiếp xúc với bàn thí nghiệm vật lý.

Đi trước AI

AI đang chuyển đổi nghiên cứu ở mọi cấp độ, từ khám phá thuốc đến vật lý cơ bản. Để biết thêm tin tức mới về AI và phân tích về nghiên cứu định hình lĩnh vực này, đọc thêm tin tức AI →.

---

Stay Ahead of AI

Get the latest AI news, analysis, and breakthroughs — all in one place.

Read more AI news →