L’ultima azienda nata da un laboratorio di medicina di Stanford ha 37.000 dipendenti e nessuno di loro è umano. Non c'è spazio in laboratorio, né buste paga, né pause pranzo. In uno studio pubblicato il 17 settembre sulla rivista Science, i ricercatori descrivono un’azienda biotecnologica virtuale dotata di personale interamente dedicato all’intelligenza artificiale che ha analizzato decine di migliaia di studi clinici, scoperto un segnale biologico che prevede quali farmaci avranno successo e ha progettato in modo indipendente una terapia per il cancro al polmone a cui un’importante azienda farmaceutica è poi arrivata da sola.
Un'intera azienda farmaceutica fatta di agenti
Il progetto nasce da un’idea di James Zou, professore associato di scienza dei dati biomedici presso la Stanford Medicine, e dello studente laureato Harrison Zhang, che ha guidato il lavoro. Si basa sul “laboratorio virtuale” di agenti scienziati dell’intelligenza artificiale che il gruppo di Zou ha lanciato nel 2025, ma questa volta il team è andato oltre, creando un’intera azienda con decine di migliaia di agenti dell’intelligenza artificiale addestrati per supportare l’intera pipeline di sviluppo di farmaci.
"La nostra idea era vedere fino a che punto potevamo spingerci oltre. Potremmo creare un'azienda biotecnologica che si occupi di tutto, dalla ricerca di bersagli farmacologici fino alla progettazione di studi clinici?" ha detto Zou nell'annuncio della Stanford Medicine. "Potremmo avere un'azienda completamente agente che affronti le sfide estremamente complesse della scoperta di farmaci?"
L’azienda virtuale rispecchia l’organigramma di un’affermata azienda biotecnologica: un agente chief science officer guida gruppi di ricerca divisi in divisioni specializzate che lavorano in parallelo sugli elementi fondamentali della progettazione di farmaci, dall’identificazione di bersagli molecolari alla progettazione di studi clinici.
Cosa hanno trovato 37.000 agenti in 50.000 prove
Una delle maggiori sfide nella scoperta di farmaci è prevedere quali molecole sopravvivranno agli studi clinici: un processo, come osserva Zou, può costare decine o addirittura centinaia di milioni di dollari e richiedere molti anni. Agli agenti è stato assegnato un compito meticoloso: invece di esplorare la letteratura scientifica in generale, ciascun agente ha analizzato uno specifico studio clinico e ha recuperato dati sulla sicurezza e sull’efficacia. In totale, hanno catalogato circa 50.000 studi in meno di una settimana, un compito che, secondo Zou, avrebbe richiesto anni ai ricercatori umani.
Gli agenti hanno poi esaminato i dati molecolari raccolti durante tali studi e hanno creato due sistemi di punteggio. Il primo ha misurato il modo in cui un farmaco prende di mira specificamente un particolare tipo di cellula, piuttosto che colpire molti tipi di cellule in generale. Il secondo misurava la “bimodalità”: se l’attività di un gene preso di mira si comporta come un interruttore della luce, che si accende e si spegne, o come un dimmer con una gamma di stati intermedi.
Lo schema emerso è stato sorprendente. I farmaci che miravano ai geni switch-like in modo cellula-specifico avevano il 40% in più di probabilità di passare dalla fase 1 alla fase 2, il 48% in più di probabilità di raggiungere il mercato e avevano il 32% in meno di eventi avversi rispetto ai farmaci ad ampia attività. L’effetto persisteva in tutti i tumori, le malattie del cervello, le malattie cardiache e le patologie renali e polmonari.
"La scienza scoperta dagli agenti è davvero entusiasmante e dimostra che queste caratteristiche di un'unica cellula possono essere utilizzate per produrre farmaci migliori", ha affermato Zou. "Ciò sottolinea l'importanza di raccogliere questo tipo di dati. Ciò potrebbe aiutare l'intero settore della scoperta di farmaci."
Il test B7-H3: dalla previsione alla convalida
La questione decisiva era se un’azienda interamente basata sull’intelligenza artificiale potesse progettare un vero farmaco. Per scoprirlo, il team ha puntato gli agenti su B7-H3, una proteina che da tempo interessa ai ricercatori sul cancro del polmone. Gli agenti hanno analizzato studi e archivi di dati biomedici e hanno scoperto che B7-H3 era altamente espresso nei fibroblasti, cellule del tessuto connettivo che spesso vivono vicino alle cellule tumorali. Scavando nei dati trascrittomici spaziali, hanno scoperto che questi fibroblasti che esprimono B7-H3 segnalavano alle cellule immunitarie vicine sopprimendole, nascondendo efficacemente il tumore dalle difese naturali del corpo.
Gli agenti hanno quindi progettato un coniugato anticorpo-farmaco, una proteina mirata che si insedia nelle cellule che trasportano abbondanti quantità di B7-H3 e fornisce loro un carico utile chemioterapico. Fondamentalmente, il progetto si basava solo sulle informazioni disponibili prima del gennaio 2025. Mesi dopo, nell’agosto 2025, un’affermata azienda farmaceutica ha sviluppato in modo indipendente la stessa strategia di coniugazione anticorpo-farmaco contro B7-H3. Quella terapia ha ricevuto la designazione di terapia innovativa dalla FDA dopo aver dimostrato l'efficacia in uno studio sull'uomo, un risultato che Zou descrive come una convalida indipendente e da parte di terzi del progetto della biotecnologia virtuale.
Zou non sta perseguendo ulteriormente il B7-H3, dal momento che un'altra azienda lo sta già portando verso le cliniche. Ma dice che la biotecnologia virtuale ha fatto emergere altri possibili obiettivi progettati allo stesso modo.
Humans Remain the Conduit
Nonostante l’entità della forza lavoro degli agenti, Zou è esplicito riguardo ai limiti. "Gli esseri umani, la sperimentazione fisica e la validazione saranno sempre il canale attraverso il quale l'intelligenza artificiale avrà un impatto", ha affermato. Il prossimo passo del team sarà trasferire le nuove scoperte della biotecnologia virtuale in laboratori reali per testare quante reggono nel mondo fisico.
La ricerca è stata finanziata da una borsa di studio Knight-Hennessy, dal National Institutes of Health, dalla National Science Foundation e da Chan Zuckerberg Biohub, con il supporto aggiuntivo del Dipartimento di scienza dei dati biomedici di Stanford.
Perché è importante
Lo studio arriva nel contesto di un cambiamento più ampio nel modo in cui l’intelligenza artificiale viene applicata alla scienza: da modelli che riassumono la ricerca a sistemi di agenti che pianificano esperimenti, analizzano dati e propongono nuove terapie. La copertura del lavoro da parte del New York Times e della stampa del settore genomico sottolinea l'attenzione che il quadro della "biotecnologia virtuale" sta attirando.
Se il risultato della progettazione prima della validazione su B7-H3 è indicativo, l’industria farmaceutica ha una nuova classe di strumenti di ricerca da valutare: organizzazioni di agenti IA in grado di comprimere in giorni anni di revisione della letteratura e analisi di sperimentazioni. La domanda aperta – quella che il team di Zou sta ora testando – è quanto di ciò che gli agenti propongono sopravvive al contatto con un banco di laboratorio fisico.
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