최근 스탠포드 의과대학 연구소에서 분사한 회사에는 37,000명의 직원이 있는데 그 중 사람은 단 한 명도 없습니다. 연구실 공간도 없고, 급여도 없고, 점심 시간도 없습니다. 9월 17일 사이언스(Science) 저널에 발표된 연구에서 연구자들은 수만 건의 임상 시험을 분석하고 어떤 약물이 성공할 것인지 예측하는 생물학적 신호를 발견했으며 나중에 주요 제약 회사가 자체적으로 도달한 폐암 치료법을 독립적으로 설계한 완전히 AI 직원을 갖춘 가상 생명 공학 회사에 대해 설명합니다.

에이전트로 구성된 제약회사 전체

이 프로젝트는 Stanford Medicine의 생물의학 데이터 과학 부교수인 James Zou와 이 작업을 주도한 대학원생 Harrison Zhang의 아이디어입니다. 이는 Zou의 그룹이 2025년에 출시한 AI 과학자 에이전트의 "가상 실험실"을 기반으로 구축되었습니다. 그러나 이번에 팀은 더 나아가 약물 개발의 전체 파이프라인을 지원하도록 훈련된 수만 명의 AI 에이전트로 전체 회사를 만들었습니다.

"우리의 아이디어는 우리가 이것을 얼마나 멀리 추진할 수 있는지 알아보는 것이었습니다. 약물 표적 찾기부터 임상 시험 설계에 이르기까지 모든 과정을 수행하는 생명공학 회사를 만들 수 있을까요?" Zou는 Stanford Medicine 발표에서 이렇게 말했습니다. "약물 발견의 매우 복잡한 과제를 해결하는 완전한 에이전트 회사를 가질 수 있습니까?"

가상 회사는 기존 생명공학 기업의 조직도를 반영합니다. 최고 과학 책임자 에이전트는 분자 표적 식별부터 임상 시험 설계에 이르기까지 약물 설계의 핵심 요소를 병행하여 작업하는 전문 부서로 나누어진 연구팀을 이끌고 있습니다.

50,000번의 시험에서 37,000명의 에이전트가 발견된 것

신약 발견의 가장 큰 과제 중 하나는 어떤 분자가 임상 시험에서 살아남을지 예측하는 것입니다. Zou는 이 과정에 수천만 달러, 심지어 수억 달러의 비용이 들고 수년이 걸릴 수 있다고 지적합니다. 에이전트에는 세심한 작업이 할당되었습니다. 과학 문헌을 광범위하게 휩쓸기보다는 각 에이전트가 특정 임상 시험을 분석하고 안전성과 효과에 대한 데이터를 검색했습니다. 전체적으로 그들은 일주일도 안 되어 대략 50,000개의 실험을 목록화했는데, Zou는 인간 연구자들이 이 작업을 수행하는 데 수년이 걸렸을 것이라고 말했습니다.

그런 다음 에이전트는 해당 시험 중에 수집된 분자 데이터를 조사하고 두 가지 채점 시스템을 구축했습니다. 첫 번째는 많은 세포 유형에 광범위하게 영향을 미치는 것이 아니라 약물이 특정 세포 유형을 얼마나 구체적으로 표적으로 삼는지를 측정했습니다. 두 번째 측정된 "이중 모드"는 표적 유전자의 활동이 전등 스위치처럼 작동하는지, 찰칵 소리가 나는지, 아니면 다양한 중간 상태의 조광기처럼 작동하는지 여부입니다.

나타난 패턴은 인상적이었습니다. 세포 특이적 방식으로 스위치 유사 유전자를 표적으로 삼는 약물은 광범위한 활성을 갖는 약물에 비해 1상에서 2상 시험으로 진행될 가능성이 40% 더 높았고, 시장에 출시될 가능성이 48% 더 높았으며, 부작용이 32% 더 적었습니다. 그 효과는 암, 뇌 질환, 심장 질환, 신장 및 폐 질환 전반에 걸쳐 지속되었습니다.

"작용제가 발견한 과학은 정말 흥미롭고, 이러한 단일 세포 특징이 더 나은 약을 만드는 데 사용될 수 있음을 보여줍니다"라고 Zou는 말했습니다. "이러한 종류의 데이터 수집의 중요성을 지적합니다. 이는 전체 약물 발견 산업에 도움이 될 수 있습니다."

B7-H3 테스트: 예측에서 검증까지

결정적인 질문은 올 AI 기업이 실제 약품을 설계할 수 있느냐는 것이었다. 이를 알아내기 위해 연구팀은 폐암 연구자들이 오랫동안 관심을 가져왔던 단백질인 B7-H3의 물질을 지적했습니다. 에이전트는 연구 및 생의학 데이터 저장소를 분석한 결과 B7-H3가 섬유아세포(종종 종양 세포 근처에 사는 결합 조직 세포)에서 고도로 발현된다는 사실을 발견했습니다. 공간적 전사체 데이터를 조사한 결과, 그들은 이러한 B7-H3 발현 섬유아세포가 인근 면역 세포에 신호를 보내고 이를 억제하여 신체의 자연 방어로부터 종양을 효과적으로 은폐한다는 사실을 발견했습니다.

그런 다음 에이전트는 풍부한 B7-H3를 운반하는 세포에 위치하여 화학 요법 페이로드를 직접 전달하는 표적 단백질인 항체-약물 접합체를 설계했습니다. 결정적으로, 이 설계는 2025년 1월 이전에 이용 가능한 정보에만 의존했습니다. 몇 달 후인 2025년 8월, 한 유명 제약 회사가 독립적으로 B7-H3에 대한 동일한 항체-약물 결합 전략을 개발했습니다. 이 치료법은 인체 연구에서 효과를 보여준 후 FDA 혁신 치료법 지정을 받았습니다. Zou는 이 결과를 가상 생명공학 설계에 대한 독립적인 제3자 검증이라고 설명했습니다.

Zou는 B7-H3를 더 이상 추구하지 않습니다. 왜냐하면 다른 회사가 이미 B7-H3를 진료소로 인도하고 있기 때문입니다. 그러나 그는 가상 생명공학이 같은 방식으로 설계된 다른 후보 표적을 표면화했다고 말했습니다.

인간은 전달자로 남아있습니다

상담원 인력의 규모에도 불구하고 Zou는 한계를 분명히 밝혔습니다. "인간, 물리적 실험 및 검증은 항상 AI가 영향을 미치는 통로가 될 것입니다."라고 그는 말했습니다. 팀의 다음 단계는 가상 생명공학의 새로운 발견을 실제 실험실로 옮겨 실제 세계에서 얼마나 많은 것이 유지되는지 테스트하는 것입니다.

이 연구는 Knight-Hennessy 장학금, 국립 보건원, 국립 과학 재단 및 Chan Zuckerberg Biohub의 자금 지원을 받았으며 스탠포드 생의학 데이터 과학부의 추가 지원을 받았습니다.

중요한 이유

이 연구는 연구를 요약하는 모델부터 실험을 계획하고 데이터를 분석하며 새로운 치료법을 제안하는 에이전트 시스템에 이르기까지 AI가 과학에 적용되는 방식이 더 광범위하게 변화하는 가운데 이루어졌습니다. New York Times와 유전체학 업계 언론의 연구 보도는 "가상 생명공학" 프레임워크가 주목을 받고 있음을 강조합니다.

B7-H3의 검증 전 설계 결과가 어떤 징후가 있다면 제약 업계에는 평가할 수 있는 새로운 종류의 연구 도구가 있습니다. 즉, 수년간의 문헌 검토와 시험 분석을 며칠로 단축할 수 있는 AI 에이전트 조직입니다. Zou의 팀이 현재 테스트하고 있는 공개 질문은 요원이 제안한 것 중 실제 실험실 벤치와의 접촉에서 살아남는 것이 얼마나 되는지입니다.

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