斯坦福大学的虚拟生物技术在 37,000 个人工智能代理上运行 - 其结果刚刚登陆科学

斯坦福大学医学院的一个团队建立了一家虚拟生物技术公司，拥有 37,000 名人工智能代理，分析了 50,000 项临床试验，并设计了一种肺癌疗法，后来由一家大型制药公司独立验证。

最新一家从斯坦福大学医学实验室分拆出来的公司拥有 37,000 名员工，其中没有一个是人类。没有实验室空间，没有工资，也没有午休时间。在 9 月 17 日发表在《科学》杂志上的一项研究中，研究人员描述了一家完全由人工智能组成的虚拟生物技术公司，该公司分析了数以万计的临床试验，发现了预测哪些药物会成功的生物信号，并独立设计了一种肺癌疗法，后来一家大型制药公司自己开发了这种疗法。

一家由代理人组成的整个制药公司

该项目是斯坦福大学医学院生物医学数据科学副教授 James Zou 和领导这项工作的研究生 Harrison Zhang 的创意。它建立在 Zou 的团队于 2025 年推出的人工智能科学家代理“虚拟实验室”的基础上，但这一次该团队走得更远，创建了一家拥有数万名经过培训的人工智能代理的整个公司，以支持整个药物开发流程。

“我们的想法是看看我们能把这件事推进到什么程度。我们能否创建一家生物技术公司，承担从寻找药物靶点到设计临床试验的所有业务？”邹在斯坦福大学医学院的公告中说道。 “我们能否拥有一家完全代理的公司来应对药物发现的极其复杂的挑战？”

这家虚拟公司反映了成熟生物技术公司的组织结构图：首席科学官代理领导的研究团队分为多个专业部门，这些部门并行研究药物设计的核心要素，从识别分子靶点到设计临床试验。

37,000 名特工在 50,000 次试验中发现了什么

药物发现中最大的挑战之一是预测哪些分子能够在临床试验中幸存——Zou 指出，这一过程可能花费数千万甚至数亿美元，并且需要很多年的时间。这些特工被分配了一项细致的任务：每个特工不是广泛地浏览科学文献，而是分析特定的临床试验并检索有关安全性和有效性的数据。他们总共在不到一周的时间内对大约 50,000 项试验进行了编目，Zou 表示，这项任务需要人类研究人员花费数年时间。

然后，特工检查了这些试验期间收集的分子数据，并建立了两个评分系统。第一个测量药物针对特定细胞类型的特异性，而不是广泛影响许多细胞类型。第二个测量的是“双峰性”——目标基因的活动是否像电灯开关一样快速打开和关闭，或者像具有一系列中间状态的调光器。

出现的模式是惊人的。与具有广泛活性的药物相比，以细胞特异性方式靶向开关样基因的药物从 1 期试验进入 2 期试验的可能性高出 40%，进入市场的可能性高出 48%，不良事件减少 32%。这种效应在癌症、脑部疾病、心脏病、肾脏和肺部疾病中持续存在。

“这些药物发现的科学确实令人兴奋，它表明这些单细胞特征可以用来制造更好的药物，”邹说。 “这表明了收集此类数据的重要性。这可能有助于整个药物发现行业。”

B7-H3 测试：从预测到验证

决定性的问题是全人工智能公司能否设计出真正的药物。为了找到答案，研究小组将这些药物指向 B7-H3，这是肺癌研究人员长期以来一直感兴趣的一种蛋白质。这些特工分析了研究和生物医学数据存储库，发现 B7-H3 在成纤维细胞（通常生活在肿瘤细胞附近的结缔组织细胞）中高度表达。通过深入研究空间转录组数据，他们发现这些表达 B7-H3 的成纤维细胞向附近的免疫细胞发出信号并抑制它们，从而有效地使肿瘤免受人体自然防御的影响。

然后，这些药物设计了一种抗体-药物偶联物，这是一种靶向蛋白质，可以定位在携带丰富 B7-H3 的细胞上，并直接向它们输送化疗药物。至关重要的是，该设计仅依赖于 2025 年 1 月之前可用的信息。几个月后，即 2025 年 8 月，一家老牌制药公司独立开发了针对 B7-H3 的相同抗体-药物偶联策略。该疗法在人体研究中显示出有效性后，继续获得 FDA 突破性疗法称号——Zou 将这一结果描述为虚拟生物技术设计的独立第三方验证。

Zou 并没有进一步开发 B7-H3，因为另一家公司已经将其推向诊所。但他表示，虚拟生物技术已经浮出了以同样方式设计的其他候选目标。